ГЕННАЯ ТЕРАПИЯ БОЛЕЗНИ ПАРКИНСОНА

DOI: 
10.29296/24999490-2018-01-03

М.Р. Сапронова (2), кандидат медицинских наук,
Н.А. Шнайдер (1, 2), доктор медицинских наук, профессор
1-Клиническая больница №51 ФМБА России,
Российская Федерация, 662970, Красноярский край, Железногорск, ул. Кирова, д. 5;
2-Красноярский государственный медицинский университет
им. проф. В.Ф. Войно-Ясенецкого Минздрава России, Российская Федерация, 660022,
Красноярский край, Красноярск, ул. Партизана Железняка, д. 1
E-mail: sapronova.mr@yandex.ru

Современные методы лечения болезни Паркинсона (БП) по-прежнему не способны остановить прогрессирование нейродегенеративных процессов, протекающих в головном мозге пациента. В этиологии БП доказана роль определенных генов, в том числе в 10–15% случаев заболевание рассматривается как моногенное, а в 85–90% – как мультифакторное, когда для реализации патологического процесса необходимо сочетание внутренних и внешнесредовых факторов. Обнаружение роли наследственных факторов и идентификация ряда причинных генов в этиологии БП позволили по-новому взглянуть на перспективы лечения. Генная терапия БП – хорошая возможность для улучшения выживания и сохранения функции нейронов, что позволит уменьшить неблагоприятные побочные эффекты, связанные с существующими методами симптоматической терапии. Первоначально основной целью генной терапии считали возможность влияния на синтез дофамина с целью компенсации его дефицита. Однако со временем взгляд на проблему значительно расширился; помимо увеличения локальной концентрации дофамина, изучается нейропротективное действие на дофаминергические нейроны, подвергшиеся дегенерации, а также состояние микроокружения дофаминергических/недофаминергических систем, участвующих в БП и нормализации генетических аномалий клеток, связанных с БП. В зависимости от метода воздействия на ген, используются методы выключения патологического гена или введения в клетки пациента нового гена с целью изменения их функциональности. Исследования в области генной терапии БП бурно развиваются, некоторые из них уже перешли в стадию клинических испытаний. Представлен обзор результатов исследований, проведенных в последние 5 лет в области генной терапии БП – достижения и трудности на этом пути.
Ключевые слова: 
болезнь Паркинсона, генная терапия, дофаминергический нейрон